Glede na objavo, objavljeno prek uradnega računa WeChat družbe Cloud{0}}native Healthcare, je njen partner Calliditas Therapeutics AB objavil pozitivne rezultate globalne študije Open-Label Extension (OLE) preskušanja NefIgArd III.
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min takrat.
V študijo je bilo vključenih skupno 119 bolnikov, vključno s 45 bolniki, ki so prejeli Tarpeyo® v preskušanju NefIgArd faze III. Podatki so pokazali, da so bili pri vseh bolnikih z nefropatijo IgA (IgAN), vključno s tistimi, ki so bili predhodno zdravljeni z zdravilom Tarpeyo® v preskušanju NefIgArd III. Kar zadeva varnost, je bil varnostni profil po 9 mesecih zdravljenja z zdravilom Tarpeyo® ali ponovni izpostavljenosti po zaključku študije III. faze NefIgArd skladen s predhodno sporočenimi podatki.
Globalno klinično preskušanje faze III NefIgArd je bila randomizirana, dvojno slepa, multicentrična študija, ki je ocenjevala učinkovitost in varnost zdravila Tarpeyo® (16 mg enkrat na dan) v primerjavi s placebom pri odraslih bolnikih s primarno nefropatijo IgA, ki so prejemali optimizirano zdravljenje z zaviralci RAS. Bolniki so bili randomizirani v razmerju 1:1 na prejemanje zdravila Tarpeyo® ali ustreznega placeba 9 mesecev, čemur je sledilo 15-mesečno obdobje spremljanja brez zdravljenja. Študija faze III NefIgArd je dosegla svoje primarne in ključne sekundarne končne točke, vsi podatki pa so bili objavljeni vLancet. Na podlagi teh rezultatov je ameriška agencija za hrano in zdravila (FDA) decembra 2023 izdala popolno odobritev zdravila Tarpeyo® za zdravljenje odraslih bolnikov z IgA nefropatijo, pri katerih obstaja tveganje za napredovanje bolezni, ne glede na izhodiščno proteinurijo.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min. Skupno je bilo vključenih 119 bolnikov, vključno s 45, ki so prejeli aktivno zdravljenje. Vsi vključeni bolniki z OLE so nadaljevali z optimiziranim zdravljenjem z zaviralci RAS (ACEis in/ali ARB) in prejemali Tarpeyo® 16 mg enkrat na dan 9 mesecev, čemur je sledilo 3-mesečno spremljanje. Primarna analiza je temeljila na UPCR in eGFR po 9 mesecih. Podrobni podatki bodo predstavljeni na prihajajočem letnem srečanju Evropskega renalnega združenja–Evropskega združenja za dializo in transplantacijo (ERA‑EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) je budezonidna kapsula z zapoznelim sproščanjem. Kot jeedina terapija za nefropatijo IgA, ki spreminja bolezen na svetovni ravni, je imunski modulator, ki cilja na B-celice črevesne sluznice. Pri kitajskem prebivalstvu lahko zmanjša upad ledvične funkcije za 50 %, odloži poslabšanje ledvične funkcije za 66 % in ocenjuje se, da podaljša čas do napredovanja do dialize ali presaditve ledvice za 12,8 let.
Medtem budezonid kaže a90-odstotna stopnja presnove prvega prehoda, kar prispeva k ugodnemu varnostnemu profilu. Tarpeyo® je posebej razvit za bolnike z IgA nefropatijo. Ena kapsula vsebuje 4 mg budezonida, oblikovanega zaciljno sproščanje na B-celicah sluznice v terminalnem ileumu(vključno s Peyerjevimi obliži). Po raztapljanju kapsule trojno prevlečene mikrosfere zagotavljajo trajno in stabilno sproščanje budezonida, s čimer se doseže visoko koncentracijsko pokritost celotnega ciljnega območja. To zmanjša nastajanje protiteles IgA1 s pomanjkanjem galaktoze (Gd-IgA1), ki poganjajo nefropatijo IgA, s čimer posreduje na predhodni stopnji patogenega mehanizma za doseganje terapevtskih učinkov pri nefropatiji IgA.
