Sektor cepiv: nov napredek in širitev trga
V sektorju cepiv je Novavaxovo cepivo proti COVID-19, oblikovano z LP.8.1, Nuvaxovid, prejelo regulativno odobritev na Japonskem. Indicirano je za primarno imunizacijo (prvi in drugi odmerek) pri osebah, starih 6 let in več, ter poživitvene odmerke pri osebah, starih 12 let in več. V skladu z licenčno pogodbo iz leta 2020 s Takedo je ta odobritev sprožila nerazkrito mejnik od Takede Novavaxu, medtem ko je Takeda odgovorna za proizvodnjo in trženje cepiva na Japonskem.
Modernino posodobljeno cepivo Spikevax COVID-19 je prav tako doseglo nov napredek: Kanada je odobrila njegovo različico, ki cilja na trenutno prevladujočo različico SARS-CoV-2 LP.8.1. To cepivo, ki ga proizvaja Moderna tovarna za farmacevtske učinkovine (API) v Quebecu, polni in dodeluje Novocol Pharma v Ontariu, je primerno za posameznike, stare 6 mesecev in več. Poleg tega je bilo posodobljeno cepivo odobreno v Evropi štiri tedne pred tem, ameriška FDA pa je maja odobrila svojo naslednjo generacijo cepiva proti COVID-19, mNEXSPIKE, za odrasle, stare 65 let in več, ter za posameznike, stare od 12 do 64 let, z resnimi dejavniki tveganja za COVID-19.
Valnevino cepivo proti čikungunji, Ixchiq, je pridobilo dovoljenje za širšo uporabo v Kanadi, ki je razširjeno na posameznike, stare 12 let in več. Na novo dodani podatki o obstojnosti protiteles kažejo, da 97 % bolnikov ohranja imunski odziv 24 mesecev, pri mladostnikih pa en odmerek cepiva izzove visok in trajen imunski odziv pri 99,1 % prejemnikov po 6 mesecih. Vendar je Evropska agencija za zdravila (EMA) predhodno uvedla začasno omejitev uporabe zdravila Ixchiq pri posameznikih, starih 65 let in več, zaradi resnih neželenih učinkov, o katerih so poročali pri tej populaciji. Čeprav je bila omejitev zdaj odpravljena, EMA priporoča uporabo le, kadar je tveganje za okužbo veliko in po tehtanju koristi in tveganj.
Zdravljenje raka: več odobritev zdravil in razširitev indikacij
Sektor zdravljenja raka je bil priča vrsti pozitivnih premikov. AstraZeneca in Daiichi Sankyo Datroway sta na Kitajskem pridobila odobritev za zdravljenje odraslih bolnic z neoperabilnim ali metastatskim HR-pozitivnim, HER2-negativnim rakom dojk, ki so predhodno prejele endokrino terapijo in vsaj eno linijo napredne kemoterapije. Ta odobritev temelji na podatkih iz študije III. faze TROPION-Breast01, ki je pokazala, da je zdravilo Datroway zmanjšalo tveganje za napredovanje bolezni ali smrt za 37 % v primerjavi s kemoterapevtskim režimom, ki ga je izbral raziskovalec.
Astellasov Padcev v kombinaciji s Keytrudo Merck & Co. je prejel podporo britanskega Nacionalnega inštituta za odličnost zdravja in nege (NICE) za uporabo pri bolnikih z neoperabilnim ali metastatskim urotelijskim karcinomom, ki so primerni za kemoterapijo,-ki vsebuje platino. Ta kombinacija je postala nova-možnost zdravljenja prve izbire za odrasle bolnike z napredovalim rakom mehurja; klinična preskušanja so pokazala, da znatno podaljša preživetje-brez napredovanja bolezni in splošno preživetje v primerjavi s standardno kemoterapijo, od 21. avgusta pa je na voljo prek nacionalne zdravstvene službe Združenega kraljestva (NHS).
Zaviralec PD-1 družbe BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's), Tevimbra, je pridobil dodatno priznanje evropskih regulatorjev: Evropska komisija je odobrila njegovo uporabo v kombinaciji s kemoterapijo,-ki vsebuje platino, kot neoadjuvantno (predoperativno) zdravljenje odraslih bolnikov z resektabilnim ne-drobnoceličnim pljučnim rakom (NSCLC) z visokim tveganjem ponovitve, ki mu je sledila z adjuvantno monoterapijo z zdravilom Tevimbra po operaciji. To je peta indikacija pljučnega raka zdravila Tevimbra v EU; prej, julija, je EU odobrila tudi njegovo uporabo v kombinaciji z gemcitabinom in cisplatinom kot zdravljenje prve izbire za odrasle bolnike z metastatskim ali ponavljajočim se nazofaringealnim karcinomom (NPC).
Druga terapevtska področja: dinamika odobritve in prilagoditve etikete
Na področju zdravljenja Alzheimerjeve bolezni sta podjetji po odobritvi subkutane formulacije zdravila Eisai in Biogen Leqembi za vzdrževalno terapijo sprožili tekočo oddajo pri FDA za pridobitev odobritve za Leqembi Iqlik, avtoinjektor za tedensko začetno odmerjanje. Ta avtoinjektor služi kot alternativa dvotedenskemu intravenskemu dajanju 10 mg/kg; subkutana formulacija za vzdrževalno fazo je prednapolnjen avtoinjektor z enim-odmerkom, ki vsebuje 360 mg, s časom dajanja približno 15 sekund. Pričakuje se, da bo pacientom in negovalcem omogočil zdravljenje doma od začetne do vzdrževalne faze.
Medtem je FDA posodobila informacije o predpisovanju zdravila Leqembi in priporoča bolnikom, da pred tretjo infuzijo opravijo slikanje z magnetno resonanco, da se ugotovijo nenormalnosti slikanja, povezane z amiloidom-z edemom (ARIA-E) - revizija prejšnjega priporočila o slikanju pred peto, sedmo in štirinajsto infuzijo. Ta prilagoditev izhaja iz analize 6 smrti, o katerih so poročali med zgodnjim zdravljenjem.
Na področju redkih bolezni je bilo v Evropi odobreno zdravilo Ogsiveo podjetja SpringWorks Therapeutics, ki je postalo prvo zdravilo na svetu za zdravljenje dezmoplastičnih tumorjev. Indiciran je pri odraslih bolnikih s progresivnimi dezmoplastičnimi tumorji, ki potrebujejo sistemsko zdravljenje. Podatki iz študije III. Zdravilo je bilo odobreno v ZDA že leta 2023.
Tablete norursodeoksiholne kisline (NorUDCA) družbe Shilpa Medicare so prejele prvo odobritev na svetu za zdravljenje ne-alkoholne maščobne bolezni jeter (NAFLD) v Indiji. S svojimi dvojnimi mehanizmi proti-vnetja in uravnavanja žolčnih kislin NorUDCA preprečuje napredovanje NAFLD v cirozo, odpoved jeter in ne-alkoholni steatohepatitis (NASH). Po vsem svetu približno 1,2 milijarde ljudi prizadene NAFLD, s približno 188 milijoni bolnikov v Indiji.
Regulativne prilagoditve in izzivi: zamude pri odobritvi in varnostni ukrepi
Nekatera zdravila se soočajo z zamudami pri odobritvi. FDA je zahtevala dodatne informacije za Agios' Pyrukynd, ki je v pregledu za zdravljenje talasemije -, vključno s predložitvijo strategije za oceno tveganja in ublažitev (REMS) za zmanjšanje tveganja hepatocelularne poškodbe. To predstavlja veliko spremembo, zaradi katere je FDA podaljšala datum odločitve s 7. septembra na 7. december. Pyrukynd je namenjen zdravljenju odraslih bolnikov z-transfuzijsko-neodvisno (NTD) in od transfuzije-odvisno (TD) - ali -talasemijo.
Chugai Pharmaceutical (podružnica Rocheja) je uvedla nove varnostne ukrepe za svojo gensko terapijo Duchennove mišične distrofije, Elevidys, na Japonskem, pri čemer je na oznaki zdravila dodala akutno odpoved jeter kot resen neželeni učinek. Bolniki morajo pred in po dajanju opraviti teste za ugotavljanje motenj delovanja jeter in odpovedi jeter. To sledi smrti dveh ambulantnih bolnikov v ZDA po prejemu terapije.
Poleg tega je FDA prilagodila zahteve glede spremljanja varnosti za oznake nekaterih zdravil. Na primer, oznaka REMS za zdravilo Travere Therapeutics za nefropatijo IgA, Filspari, je bila posodobljena: pogostost spremljanja delovanja jeter je bila spremenjena z mesečne na enkrat na tri mesece po začetku zdravljenja, prejšnja zahteva za spremljanje embriofetalne toksičnosti (EFT) pa je bila odstranjena.
